本報北京電  （記者王美華）記者從19日開幕的2024年中國罕見病大會獲悉，截至目前，全國罕見病診療協作網醫院總數達到419家，顯著提升了罕見病的管理與診療水平﹔截至今年8月，本年度已有37種罕見病藥物獲批上市，其中多款境外新藥或新適應症在中國實現全球首次獲批﹔最新版國家醫保藥品目錄今年落地實施的第1個月，談判准入的協議期內37個罕見病用藥惠及患者超22萬人次。

“我國人口基數大，各類罕見病患者佔比雖小，但絕對數已經達到2000多萬。”國家衛生健康委黨組成員、國家中醫藥管理局局長余艷紅在會上介紹，國家衛生健康委通過制定罕見病目錄、組建全國罕見病診療協作網、成立中國罕見病聯盟等方式，推動罕見病防治能力不斷提升，加快探索罕見病診療與保障的中國模式。

國家醫療保障局副局長李滔介紹，國家醫保局完善准入程序、推動准入談判、優化供應保障機制，切實提升罕見病患者的醫療保障水平。僅2023年醫保目錄就新增15個罕見病用藥，填補10個病種用藥空白﹔醫保平均為每人次罕見病患者減負5500元左右。同時，完善談判藥品“雙通道”管理機制，建設醫保藥品雲平台，整合藥品生產、流通、使用等環節，解決罕見病患者購藥信息差問題。

北京協和醫院院長、中國罕見病聯盟副理事長張抒揚介紹，目前國家第一批、第二批罕見病目錄的治療藥物可及性超過60%，研發創新不斷取得突破，專業人才隊伍持續壯大，診療研水平快速提升。現在到北京協和醫院就診的罕見病患者，平均確診時間從4年已經縮短到來院4周以內，醫療花費降低90%，通過社會各界的共同努力，罕見病知曉率從過去的31%提升至69%。

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