CRISPR技術迅速興起 它在醫學領域有何應用？

基因編輯技術是醫學領域的研究熱點，CRISPR技術作為近幾年迅速興起的基因編輯技術，具有操作簡便、成本較低的優點，並得到了科學界的廣泛關注和深入研究。

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研究人員在進行試驗（朱桂根/人民圖片）

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CRISPR是什麼？

據《科技日報》介紹，CRISPR本來是微生物為保護自己演化出來的本領。這一系統存在於細菌體內，科學家發現它可以尋找和清除病毒基因：細菌把病毒基因的一小段存儲到自身DNA裡一個叫CRISPR的存儲空間﹔當再次遇到病毒入侵時，細菌根據存寫的片段識別，切斷病毒DNA。

CRISPR的重要性如何？

作為一種新興的基因編輯技術，CRISPR具有許多優點。據新華每日電訊報道，CRISPR技術第一次讓科研人員有機會相對容易地編輯人類基因組，這個技術改變了科學家修改基因的方式和速度﹔與此同時，CRISPR技術使DNA序列合成成本急劇下降，如今人工合成一個鹼基對隻需3美分。《科技日報》也曾報道，美國賓夕法尼亞大學免疫學專家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能促使全世界競相開展基因編輯療法的人類臨床試驗。

CRISPR在醫學中有何應用？

CRISPR技術潛力無窮，通過科學家們的研究，它為治療疾病、研發藥物都提供了新方法。CRISPR技術主要可以應用於以下幾方面：

1. 治療視網膜退化疾病。據《科技日報》報道，美國國家眼科研究所研究人員能夠使用CRISPR/Cas9系統阻止小鼠視網膜退化，進而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統，可用於治療導致色素性視網膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。

2.為癌症患者帶來福音。據中國日報網報道，科學家利用CRISPR/Cas9技術發現了人類癌症細胞所依賴的一組特定基因。通過在5種不同的癌細胞系，包括腦癌、視網膜癌、卵巢癌和2種大腸癌細胞中關閉一些基因，研究小組發現每種腫瘤都依賴於一組獨特的基因，人們可以用一些特異性藥物來靶向它們。這一發現為設計出隻靶向癌細胞、而不損傷周圍健康組織的新療法帶來希望。

3.發現治療艾滋病新靶點。據《科技日報》報道，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，美國科學家發現了對人類免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，這一基因能預防HIV感染，但不會影響細胞存活性。（沈潔）

本文由國家納米科學中心生物醫學應用副研究員劉曉麗進行科學性把關。