“基因剪刀”有望治療罕見免疫缺陷病

新華社華盛頓1月11日電 美國研究人員11日在美國《科學－轉化醫學》雜志上報告說，他們在利用新型基因編輯工具治療罕見免疫缺陷性疾病慢性肉芽腫病方面又向前邁出重要一步，這也讓一些由基因變異引起的罕見血液病見到了治愈希望。

慢性肉芽腫病是一種治療選擇有限的遺傳性疾病，由CYBB基因變異引起，它會造成NOX2蛋白缺陷，使患者體內的白細胞無法正常殺死病菌，因此患者容易受到病菌感染，常常需要長期的抗生素治療。干細胞移植為慢性肉芽腫病提供了一種可能的療法，但該方法具有毒性風險，並可能引起致命並發症。

美國國家衛生研究院的研究人員利用有“基因剪刀”之稱的CRISPR基因編輯工具，修復了慢性肉芽腫病患者血液干細胞中的CYBB基因變異，並確認它們能分化為具有抗菌能力的白細胞。研究人員將修復后的血液干細胞植入患病實驗鼠體內，發現這些干細胞能分化為白細胞，工作時間長達5個月，且沒有副作用跡象。

研究人員說，這項研究表明，基因編輯方法可以修復血液干細胞中的細微致病變異。除慢性肉芽腫病外，這種方式也可應用於治療由單個基因變異引起的其他血液病，如鐮狀細胞貧血。（記者 林小春）