AI制藥正在成為當前醫藥研發領域的熱點。

今年9月，國內首款憑借AI輔助研發獲批的原創藥——鹽酸伊司特韋片（商品名：艾普司韋，由西湖大學等單位研發）正式獲批上市。相較於傳統研發動輒十年的周期，這個藥物從源頭發現到完成臨床試驗僅用時三年半，AI在其中發揮的作用頗為關鍵。

一直以來，創新藥研發被公認為“高投入、長周期、高失敗率”。有人將其概括為“三個十定律”，即十年時間、十億美元投入、不到百分之十的成功率。那麼，AI是否會改變這一“定律”？

藥物研發前端效率大大提高

把實驗室裡的發現轉變為臨床上的創新藥物，為何常要以十年計？

業內專家表示，這源於它復雜的流程：第一步，藥物研發人員需瞄准某一疾病的根本機制，鎖定關鍵生物靶點，並通過高通量篩選與結構優化，從海量分子中“淘”出最具潛力的候選化合物﹔第二步是臨床前研究，在細胞和動物模型中嚴格驗証藥物的安全性、毒性及代謝特征﹔第三步則是臨床試驗，申請獲批后，藥物需經歷Ⅰ期（安全性）、Ⅱ期（療效探索）和Ⅲ期（大規模確証）三個臨床試驗關，在真實世界中逐步驗証其在人體中的真實價值。最終，藥物經監管機構嚴格審評，獲批上市。

其中，第一步的藥物分子篩選過程猶如“大海撈針”，需要反復試錯，高度依賴科研人員的經驗和時間投入。

“而現在，AI介入新藥研發后，首先改變的就是研發前端的效率。”中國科學院院士、中國科學院上海藥物研究所研究員陳凱先說，“過去需要科研人員耗費大量時間完成的文獻檢索、數據分析、分子篩選等工作，如今可由AI輔助完成。”

據西湖大學研發團隊介紹，在艾普司韋的研發初期，他們就利用AI技術在一個包含上億種化合物的分子“大池子”中進行虛擬篩選，排除種種“假陽性”，找出最具可能性的“候選者”，這一步大大提高了效率。在藥物研發的第二階段，他們又利用AI模型提升對藥物安全性、毒性等方面的預測精度。“艾普司韋証明，AI輔助藥物研發在當前是高效可行的。”西湖大學校長助理王廷亮說。

這一做法在國內並不鮮見。“以前我們篩選一個候選分子，就像在黑屋子裡找鑰匙，摸到天亮也不一定找得到。”國藥集團的一位研究員如此形容傳統藥物研發的無奈。如今，他們嘗試把AI嵌入研發環節。例如，面對“一人一策”的腫瘤新生抗原發現難題，中國生物上海生物制品研究所科研團隊自主搭建人工智能預測平台，能從數百萬個可能的腫瘤基因突變位點中，鎖定那些傳統方法難以發現的候選疫苗多肽。基於該平台研發的mRNA個體化腫瘤治療性疫苗，目前已完成早期概念驗証。

可見，讓算法替代人工試錯，正成為越來越多藥物研發者的選擇。

警惕“AI生成的分子越多，失敗的越多”

除了分析海量文獻和數據、生成候選分子，AI也在參與實驗設計等藥物研發的各個環節。然而，有專家提醒，前端效率提升，並不意味著成藥率同步提高。

清華大學藥學院創始院長丁勝觀察到一個現象：在AI的輔助下，藥物研發前期生成分子的速度越來越快，但藥物研發后續環節的失敗率並沒有隨之下降——相反，“生成的分子越多，失敗的越多”。因此，AI效率提升的背后，可能意味著后續更多需要驗証的假設和更大的資源消耗。

在丁勝看來，AI發展得越快，科研人員越需要重新思考哪些事情值得“慢下來”做，比如加強對疾病機制的認識，尋找新的治療概念、藥物靶點和技術路徑。

恆瑞醫藥人工智能輔助藥物發現負責人韓漣漪判斷，未來3到5年，AI將越來越普遍地進入藥企研發流程，但評價AI是否真正能改變藥物研發，不能隻看生成多少分子、節省多少時間，更應看它是否提高研發成功率，是否帶來更好的臨床效果，以及最終是否讓患者獲益。

在上海國投科創產業研究院人工智能中心總經理張宣看來，前端生成能力越強，對后續篩選和驗証能力的要求也越高。如何讓更多候選分子經過有效篩選和實驗驗証，真正走到臨床，成為AI制藥下一階段必須解決的問題。他認為，AI可以快速從已有數據中提取規律、生成新方案，但如果數據本身存在缺失、偏差或噪聲，AI並不能自動彌補這些問題。

醫渡科技政醫事業部高級副總裁袁芳對此表示贊同：“當前新藥研發需要的不只是海量數據，更是高質量、標准化、能夠持續反饋並覆蓋全生命周期的臨床數據。”具體來說，發現全新藥物靶點，需要數據維度全、臨床結果准，以此驅動AI深入驗証疾病機理，而不是隻在已知靶點上做文章﹔而要加快臨床試驗速度，則需要標准化的海量數據，用來快速找病人、降成本，這些都需要堅實的數據支撐。

AI將成為新藥研發的組織性力量

壓縮研發周期、降低試錯成本，AI制藥帶來的變革性力量已初露端倪。未來，又將有怎樣的發展想象空間？

“當前，眾多跨國藥企通過並購或合作，加碼AI靶標發現等前沿方向，凸顯出生物醫藥行業向精准化、智能化、技術融合加速迭代的創新格局。”陳凱先說，在這一趨勢下，AI對生物醫藥而言，將從“賦能”走向“原生”，其價值不止於提高既有流程效率，更在於能否助力科學家發現新的疾病機制、藥物靶點和新藥。

他進一步展望：AI賦能新藥研究，將從目前作為應用的方法和工具，變成科研流程中的組織性力量，成為人類科學家的“伙伴科學家”。它帶來的真正新變化，不是計算能力的升級，而是研發范式的重塑﹔不是單點技術的突破和局部效率的提升，而是整個研究流程的系統重塑，從線性串聯模式變為多模態、多尺度信息融為一體的並行優化模式。

臨港實驗室研究員鄭雙佳認為，當下的AI制藥技術正迎來第四輪浪潮，即依托推理大模型與科學智能體，實現科學假說的規模化生成與迭代驗証。因此，該行業面臨的挑戰，已不再是AI基礎研發能力的搭建，而是如何將現有技術與數據積累進行高價值轉化，從而助力產出具備全球影響力的源頭創新藥物。

在這一浪潮中，中國需要把握機會。

有關數據顯示，2025年我國批准的新靶點、新機制藥品共11個，其中4個是國產創新藥﹔2026年上半年，我國批准的新靶點、新機制藥品共11個，全部為國產創新藥。這說明，中國藥物研發正逐步具備向原始創新邁進的基礎。

9月18日，工信部等十部門聯合印發《醫藥工業發展“十五五”規劃》，首次將“AI制藥全流程數據自動採集與追溯系統”作為高價值場景寫入國家五年規劃，並明確目標：到2030年，創新藥產業規模年均增速超20%，首創新藥全球佔比突破25%。

“我們經歷了跟蹤仿制階段、模仿創新階段，正在向原始創新奮進，已具備了逐漸接近第一梯隊的潛力，這就是今天中國生物醫學領域發展所處的歷史方位和前進目標。”陳凱先說。