英矽智能科技（上海）有限公司研發人員在全自動化實驗室進行實驗。 受訪單位供圖

篩選所有基因中的潛在靶點，從中發現帕金森病全新治療靶點並篩選出候選藥物﹔提前15年預測阿爾茨海默病發病風險，診斷精准性超過98.7%……近年來，復旦大學在醫學領域取得系列突破。這些突破背后，都離不開雲上科研智算平台CFFF提供的AI算力支持。該平台由復旦大學、阿裡雲等共同打造，以公共雲模式提供超千卡並行智能計算，支持千億參數的大模型訓練，具有大規模、高能級的特點。

當前，AI已從一個研究領域變成一類賦能技術。多位專家近日在接受科技日報記者採訪時表示，在醫藥健康領域，AI已應用於靶點發現、藥物設計及臨床試驗等方面，顯著提升了科研效率，同時“數據孤島”等挑戰也不容忽視。

改變藥物研發模式

AI技術正在改變靶點發現模式。在傳統的假設驅動研究模式下，研究者根據現有理論體系，推測某一蛋白在致病蛋白傳播過程中發揮重要作用，再設計實驗進行証實。這種模式不僅耗時耗力，更極易忽略現有理論體系外的諸多可能性。

在AI技術加持下，數據驅動的研究模式成為可能。這是一種不帶預設的研究思路，在所有基因中篩選潛在靶點，再進行體內外基礎實驗加以驗証，可大幅提升數據分析規模和研究效率。

“我們利用大模型技術對超過100萬個樣本進行了大規模全基因組關聯分析，發現FAM171A2基因的5個位點突變與帕金森病風險顯著相關。”復旦大學附屬華山醫院教授郁金泰告訴記者，病理性α-突觸核蛋白是帕金森病的關鍵致病蛋白，此前從未有人研究過FAM171A2這種神經元細胞膜蛋白在α-突觸核蛋白傳播過程中的作用。

AI在化合物篩選環節的作用同樣顯著。

在傳統研究模式下，針對高創新性靶點的藥物開發需經歷反復試錯：研究者需從數以萬計的分子中篩選出兼具活性與選擇性、耐藥性良好、吸收代謝特性優異且安全性達標的分子。符合這些要求的藥物分子，才能進入臨床階段。這種高度依賴專家個人經驗與創造力的方式往往會消耗大量時間，帶來高昂人力、物力成本。而AI蛋白結構預測和虛擬篩選技術能快速預測哪些分子最有可能成為有效藥物。在一些案例中，AI甚至可以在48小時內篩選1億個化合物。

在CFFF平台助力下，郁金泰團隊得以在所有基因中精准篩選潛在靶點，又從7000余種小分子化合物中快速找到一種可有效抑制FAM171A2蛋白和病理性α-突觸核蛋白結合的小分子。“這一原本需要數十年才能完成的工作，我們僅用了5年。”郁金泰說。

CFFF平台也支持了團隊的另一項研究。團隊利用AI技術從6361種腦脊液蛋白中篩選出4種與阿爾茨海默病高度關聯的蛋白。根據這些新的診斷生物標志物開展聯合診斷，可提前15年預測阿爾茨海默病發病風險，且精度超過98.7%。據悉，基於該成果研發的阿爾茨海默病早篩早診檢測試劑將於今年底在各大醫院和體檢中心上線。

提升臨床試驗效率

藥物在上市前，需經歷臨床試驗，並通過藥品監管部門的嚴格審批。“進入臨床階段后，AI篩選的藥物與傳統藥物一樣沒有捷徑。”英矽智能科技（上海）有限公司（以下簡稱“英矽智能”）聯合首席執行官任峰說。

但這並不意味著進入臨床階段后，AI毫無作用。相反，這一階段迫切需要AI介入。

傳統臨床試驗在受試者招募、篩選、數據採集和質控等方面效率低下，這些問題導致經濟和時間成本高，失敗風險大。而AI可以優化患者招募標准，預測試驗結果，模擬臨床試驗，為突破傳統臨床試驗瓶頸提供新的思路和方法。

今年6月，某慢性阻塞性肺病長效霧化支氣管擴張劑上市申請獲批。在其Ⅲ期臨床試驗的患者招募環節，醫渡科技有限公司打造的患者招募智能體大顯身手，使入組速率提升超30%，且質量維度嚴格控制在90%以上。“該智能體的准確率較傳統模式提高3倍以上。”該公司生命科學事業部智能臨床試驗負責人郝原說。

一些企業積極探索將AI技術用於臨床試驗結果預測。英矽智能利用自主研發的AI臨床試驗預測引擎“inClinico”，已准確預測了多項臨床試驗Ⅱ期至Ⅲ期的轉化結果。

在臨床數據管理環節，AI同樣潛力巨大。上海耀乘健康科技有限公司的AuroraPrime平台能將臨床研究報告初稿的生成時間減少90%，總體節省45%的時間。

AI還可以優化臨床試驗方案。溫州醫科大學李校堃院士團隊利用AI優化生長因子類藥物臨床試驗方案，成功縮短了轉化周期。

AI帶來的變革已滲透到臨床試驗各個環節。根據調研機構Precedence Research的數據，2025年全球AI臨床試驗市場規模將達到26億美元，2034年預計超過223.6億美元。

業內人士認為，AI臨床試驗市場正處於爆發式增長前夕，技術革新將極大提升行業運行效率。同時，值得注意的是，監管框架的滯后性與數據隱私保護、技術濫用等倫理風險是制約行業健康發展的關鍵瓶頸，亟需構建適應性監管體系與倫理治理框架。

面臨“數據孤島”挑戰

在大數據與大知識融合的時代，算力成為重要的科研生產力。隨著算力水平不斷提升，科研效率也大幅上升。

復旦大學類腦智能科學與技術研究院研究員程煒對算力的躍遷感觸頗深。“2011—2012年，我們買了幾台機器，處理100人的影像數據已很難，一台小服務器跑了好幾天。”他說，如今，CFFF平台提供了更充足算力，可以實現多任務同時計算。依托該平台，他有信心建立更大的數據庫來推動研究。

程煒說，隨著AI時代對算力需求的增長，以及對數據安全和隱私保護的重視，很多高校都在建立或強化自己的計算平台。“尤其是在涉及敏感臨床數據的研究中，自己擁有計算平台必不可少。”他說。

但從另一個角度來說，這也會加劇數據壁壘問題。數據資源的碎片化現象，將制約“AI+醫藥”的技術潛能釋放。“如果需要AI發揮更大作用，就要創造更多標准化數據。”晶泰智藥技術（上海）有限公司聯合創始人、首席執行官馬健說，未來5到10年，希望行業在高質量數據生成方面投入更多精力。

“AI藥企普遍使用公開數據以發展算法技術，現在數據量尚夠，但隨著行業進步，企業對算法精度的要求會越來越高，未來必然形成大量標准化數據缺口。”任峰說，英矽智能常年保持一支20—40人的數據挖掘團隊，每天保持相關數據更新，但行業內“數據孤島”問題不容忽視。

多位受訪者認為，在“AI+醫藥”領域，更深層挑戰在於信任機制，以及AI工具與臨床工作流的融合程度。當前，制藥企業與AI開發者正通過構建跨機構數據協作機制、開發可解釋性AI模型及建立標准化驗証與部署框架，積極推動行業開放合作。未來仍需通過進一步提升AI決策系統的透明度、制定符合臨床研究規范的透明化披露標准等方式，提升臨床醫生與監管機構的信任。

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